” 我们很高兴和黄医药能够实现这一重大里程碑。索凡替尼是我们首个独立完成开发的自主研发创新肿瘤药物，此次获批是对我们自主研发能力的有力证明。 今天索凡替尼的获批对于目前治疗选择十分有限的神经内分泌瘤患者来说也标志着一个重大的进步。与市场上现有的其他神经内分泌瘤疗法相比，索凡替尼具有独特的作用机制，既抑制血管生成，同时也促进人体对肿瘤细胞的免疫反应。若索凡替尼第二项新药上市申请（用于治疗胰腺神经内分泌瘤）也能够成功获批，将会成为中国市场上覆盖所有部位来源的神经内分泌瘤患者的获批疗法。 随着我们的肿瘤商业化团队逐渐壮大，我们期待这支团队可以以最快的速度，将此独特的疗法推广至广大患者。 ——和黄医药首席执行官贺隽 ” 此次苏泰达®获批是基于一项索凡替尼治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤患者的中国III期临床试验SANET-ep[1]的研究结果（clinicaltrials.gov注册号NCT02588170）。该研究在预设的中期分析中成功达到无进展生存期（"PFS"）这一预设的主要终点。 该研究的积极结果于2019年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上以口头报告的形式公布，并于2020年9月在《柳叶刀·肿瘤学》上发表[2]。 索凡替尼治疗组患者的中位PFS显著延长为9.2个月，安慰剂组患者则为3.8个月（HR 0.334；95% CI 0.223 – 0.499；p <0.0001）。此外，索凡替尼降低非胰腺神经内分泌瘤患者的疾病进展或死亡风险达67%，且具有可接受的安全性特征，最常见的3级或以上治疗相关不良事件是高血压（索凡替尼组患者:36%; 安慰剂组患者:13%）、蛋白尿（索凡替尼组患者:19%; 安慰剂组患者: 0%）和贫血（索凡替尼组患者:5%; 安慰剂组患者:3%）。 关于神经内分泌瘤 神经内分泌瘤（NETs）起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体。神经内分泌瘤可起源于体内很多部位，最常见于消化道或肺部，可为良性或恶性肿瘤。神经内分泌瘤通常分为胰腺神经内分泌瘤（pNET）和非胰腺神经内分泌瘤（epNET）。获批的靶向治疗包括索坦®（苹果酸舒尼替尼）和飞尼妥®（依维莫司），用于治疗胰腺神经内分泌瘤及高度分化的非功能性胃肠道或肺神经内分泌瘤。 据Frost & Sullivan公司估计，2018年美国神经内分泌瘤新诊断病例为19,000例。值得关注的是，与其他肿瘤相比，神经内分泌瘤患者的生存期相对较长。因此，据估计2018年美国神经内分泌瘤患者约141,000名。 关于索凡替尼（中国商品名：苏泰达®） 索凡替尼（surufatinib）是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。索凡替尼可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受体（CSF-1R），通过调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。索凡替尼独特的双重机制能产生协同抗肿瘤活性，使其为与其他免疫疗法的联合使用的理想选择。 和黄医药目前拥有索凡替尼在全球范围内的所有权利。 索凡替尼开发计划 美国与欧洲神经内分泌瘤研究：在美国，索凡替尼于2020年4月被授予快速通道资格，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤，并于2019年11月被授予“孤儿药”资格认证，用于治疗胰腺神经内分泌瘤 。美国新药上市申请已于2020年12月开始滚动提交，并其后将向欧洲药品管理局提交欧洲上市许可申请。以上申请均是基于已完成的SANET-ep和SANET-p[4]研究，以及索凡替尼在美国治疗非胰腺和胰腺神经内分泌瘤患者的现有数据（clinicaltrials.gov 注册号NCT02549937）。 中国胰腺神经内分泌瘤研究：SANET-p是一项针对低级别或中级别晚期胰腺神经内分泌瘤患者的中国关键性III期研究。该研究在预设的中期分析中成功达到PFS这一预设主要疗效终点并提前终止研究（clinicaltrials.gov 注册号NCT02589821），并以此为基础获国家药监局受理其第二项新药上市申请。该项研究的结果已于2020年ESMO线上年会上公布，并同步发表于《柳叶刀·肿瘤学》[5]。 中国胆道癌研究：和黄医药于2019年3月启动了一项IIb/III期临床试验，旨在对比索凡替尼和卡培他滨治疗一线化疗失败晚期胆道癌患者的疗效和安全性。该研究的主要终点为总生存期（OS）（clinicaltrials.gov 注册号：NCT03873532）。 免疫联合疗法：和黄医药达成了数个合作协议，以评估索凡替尼与PD-1单克隆抗体联合疗法的安全性、耐受性和疗效，包括已于中国获批单药疗法的替雷利珠单抗（BGB-A317, 由百济神州有限公司开发）、拓益®（特瑞普利单抗, 由上海君实生物医药科技股份有限公司开发）和达伯舒®（信迪利单抗, 由信达生物制药（苏州）有限公司开发）。 和黄中国医药科技有限公司（简称“和黄医药”或“Chi-Med”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，在过去20年间致力于发现和全球开发治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。目前，和黄医药共有9个抗癌类候选药物正在全球开发中，并在中国本土市场拥有广泛的商业网络。欲了解更多详情，请访问：www.chi-med.com。
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参考文献：
[1] 索凡替尼用于治疗晚期胰腺外（非胰腺）神经内分泌瘤。
[2] Xu J, Shen L, Zhou Z, et al. 索凡替尼在晚期胰腺外神经内分泌肿瘤（SANET-ep）中的研究：一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究[实体版发布前在线发布，2020年9月20日] 《柳叶刀·肿瘤学》2020年; S1470-2045(20)30496-4. DOI: 10.1016/S1470-2045(20)30496-4。
[3] 据Frost & Sullivan公司的数据，2018年美国神经内分泌瘤新诊断病例为19,000例，美国的神经内分泌瘤患者总数约为141,000名。在中国由于治疗手段缺乏，神经内分泌瘤的发病率与流行率比例估计为4.4，较美国的7.4为低。
[4] 索凡替尼用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤。
[5] Xu J, Shen L, Bai C, et al. 索凡替尼在晚期胰腺神经内分泌肿瘤（SANET-p）中的研究：一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究 [实体版发布前在线发布，2020年9月20日] 《柳叶刀·肿瘤学》2020年; S1470-2045(20)30493-9. DOI: 10.1016/S1470-2045(20)30493-9。
